Der experimentelle Wirkstoff Resmetirom ist ein selektiver Agonist des Schilddrüsenhormonrezeptors-ß, der den hepatischen Fettmetabolismus steigern, die Lipotoxizität senken und damit fortschreitende Gewebeschäden stoppen und in einem gewissen Maß sogar wieder rückgängig machen kann, die zu einer Leberfibrose und letztlich einer Leberzirrhose führen. „Daher ist eine präventive Behandlung von großer Bedeutung“, unterstreicht Prof. Dr. med. Jörn Schattenberg (Saarbrücken), einer der beteiligten Forscher.

Auf Grundlage der jetzt vorgelegten Phase-3-Studie (NCT04197479, n=966 Patienten mit bioptisch gesicherter nicht-alkoholischer Fettleber) zu Resmetirom wurde in den USA eine Zulassung bei der FDA beantragt, die voraussichtlich in Kürze erteilt wird. „Im Laufe der vergangenen anderthalb Jahre haben wir an 966 Patientinnen und Patienten beobachten können, dass bei über einem Viertel der Patienten die Fibrose nicht mehr fortgeschritten ist. Bei einem weiteren Viertel hat sie sich sogar um mindestens ein Stadium verbessert“, erläutert Schattenberg die zentralen Ergebnisse. In der Vergleichsgruppe, die mit einem Placebo behandelt wurde, kam es auch zu Verbesserungen, die allerdings signifikant seltener vorkamen (zwischen 10 und 14 Prozent). „Das Medikament hat also einen deutlich messbaren Effekt auf Entzündungen und Vernarbungen der Leber“, so Schattenberg.

Prof. Dr. med. Jörn Schattenberg betont, dass diese Resultate zum ersten Mal in einer Phase-3-Studie in einer derartigen Eindeutigkeit gezeigt werden konnten. „Da Lebererkrankungen allerdings sehr langsam vonstatten gehen, ist die Herausforderung, dass die Patienten auch in den kommenden Jahren dabeibleiben, um den Effekt auch im Langzeitverlauf zu messen“.