Wachstumshormonmangel (growth hormone deficiency, GHD) tritt selten auf – bei Kindern mit einer Häufigkeit von 60 : 1 Mio. „Seit etwa 30 Jahren kann dieser Mangel durch tägliche subkutane Injektionen von Somatropin ausgeglichen werden“, sagte Prof. Dr. med. Martin Wabitsch (Ulm). Das klingt einfach, bedeutet in der Praxis aber, über Jahre täglich ein Kleinkind zu spritzen, das sich gegen den schmerzhaften Piks wehrt. Die Folge: abnehmende Therapieadhärenz. Einer britischen Studie zufolge lassen 23 % der Eltern von GHD-Kindern mehr als 2 Injektionen pro Woche ausfallen – was sich im Endeffekt auf den Therapieerfolg, d. h. die Körpergröße, auswirkt.

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Retard-Effekt durch Bindung an Albumin

Um die Injektionsintervalle zu vergrößern, haben Forscher ein Somatropin-Analogon entwickelt: ­Somapacitan. Ein Seitenarm des Wirkstoffs dockt an das Blut-Albumin an, verlängert somit die Halbwertszeit und bewirkt quasi einen Retard-Effekt. Dadurch muss nur noch 1 × pro Woche gepikst werden, ein  Fertig-Pen vereinfacht die Anwendung zusätzlich.

Die zulassungsrelevante Phase-III-Studie REAL 4 bei Kindern belegt, dass Somapacitan 1 × pro Woche etwa gleich wirksam und sicher ist wie die herkömmliche tägliche Injektion von Somatropin. An der 52-wöchigen, randomisierten, offenen, aktiv kontrollierten Parallelgruppenstudie mit 3-jähriger Verlängerungsphase nahmen 200 präpubertäre Kinder mit GHD teil, welche zuvor noch nicht mit einem Wachstumshormon behandelt worden waren.

„Die Ergebnisse zeigten eine Wachstumsgeschwindigkeit von 11,2 cm/Jahr unter Somapacitan vs. 11,7 cm/Jahr unter Somatropin. Damit wurde der primäre Endpunkt für die Nichtunterlegenheit erreicht. Zudem zeigten sich keine Unverträglichkeiten oder sicherheitsrelevanten Ereignisse“, berichtete  Wabitsch.

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Auch Erwachsene profitieren

Eine Hypophysen-Insuffizienz kann auch erst im Erwachsenenalter – z. B. durch einen Tumor oder ein Schädel-Hirn-Traumata – entstehen. Bei Erwachsenen bewirkt der Wachstumshormonmangel vor allem Übergewicht mit vermehrtem Bauchfett und veränderten Blutfettwerten (Cave: Herz-Kreislauf-Risiko!), geringerer Knochendichte, Depressionen und Antriebslosigkeit.

Wie der Endokrinologe Prof. Dr. med. Peter Herbert Kann (Frankfurt/Main) erläuterte, wirkt das neue Molekül auch bei Erwachsenen: Die 34-wöchige REAL-1-Studie mit 52-wöchiger Verlängerungsphase bei Erwachsenen mit GHD ergab beim Vergleich von 1 × wöchentlichem Somapacitan oder täglicher ­Somatropin-Injektion in beiden Gruppen eine ähnlich große Wirksamkeit – u. a. eine deutliche Reduktion des prozentualen Stammfettanteils.

Beide Endokrinologen betonten, dass Somapacitan keine Unterschiede zur täglichen Somatropin-Injektion in Bezug auf den Glucosestoffwechsel zeigt, was bei der Substitution von Wachstumshormonen zu befürchten sei. Es konnten auch keine Antikörper gegen Somatacipan nachgewiesen werden.