Über die genauen Ursachen für die Weißfleckenkrankheit ist nichts bekannt. Vieles spricht aber für eine Autoimmungenese (> Autoimmunerkrankung). Ruxolitinib wirkt, indem er die als Januskinase (JAK) 1 und 2 bezeichneten Enzyme hemmt, die an der Aktivität von Interferon gamma (IFN-Gamma) beteiligt sind. Es wird angenommen, dass sich IFN-Gamma bei Vitiligo auf die Aktivität der Zellen des Immunsystems auswirkt, die Melanozyten angreifen. Indem es die Enzyme JAK1 und JAK2 hemmt, reduziert Ruxolitinib die Fähigkeit des Immunsystems, Melanozyten zu zerstören, was es den Melanozyten wiederum ermöglicht, Pigment zu produzieren.

In zwei Hauptstudien wurde nachgewiesen, dass der JAK-Inhibitor die Repigmentierung im Vergleich zu Placebo verbessert. Primäres Zielkriterium der Therapie war der Anteil der Patienten, die nach 6 Monaten eine Verbesserung von mindestens 75% bei der Pigmentierung im Gesicht erreichten, gemessen anhand eines Standard-Symptomwerts für Vitiligo im Gesicht (F-VASI75). An den beiden Studien nahmen insgesamt 661 Patienten mit nicht-segmentierter Vitiligo teil. Im Durchschnitt erzielten rund 31% der Patienten, die Ruxolitinib erhielten, nach sechsmonatiger Behandlung eine Verbesserung von mindestens 75% bei der Pigmentierung ihres Gesichts, verglichen mit etwa 10% der Patienten, die Placebo erhielten. Anhand eines Standard-Symptomwerts für die Gesamtkörperpigmentierung (T-VASI50) zeigten die Studien ferner, dass sich die Gesamtkörperpigmentierung nach 6 Monaten bei 22% der Patienten, die Ruxolitinib anwendeten, um mindestens 50% verbesserte, verglichen mit 6% bei den Patienten, die Placebo erhielten. Eine sehr häufige Nebenwirkung des JAK-Inhibitors (bei bis zu 10% der Behandelten) ist Akne an der Stelle, an der das Arzneimittel aufgetragen wurde.