Marstacimab ist ein humaner monoklonaler Antikörper, der die Antikoagulationsfunktion des Tissue Factor Pathway Inhibitors (TFPI) hemmt. Durch die Verstärkung des extrinsischen Weges und die Umgehung von Defiziten im intrinsischen Gerinnungsweg erhöht Marstacimab die Verfügbarkeit von freiem Faktor Xa, wodurch die Thrombinbildung gesteigert und so die Hämostase gefördert wird.

Der Nutzen des Mittels besteht in der Verhinderung von Blutungen bei Personen mit schwerer Hämophilie A oder schwerer Hämophilie B, wenn es als Prophylaxe verabreicht wird. Es wird subkutan mit Hilfe eines Pens verabreicht, eine intravenöse Applikation wie bei den etablierten Faktor-Präparaten ist also nicht nötig. Der prophylaktische Nutzen wurde in einer 12-monatigen klinischen Studie nachgewiesen, in der die Auswirkungen von Marstacimab auf die Blutungshäufigkeit mit der routinemäßigen faktorbasierten Prophylaxe verglichen wurden. Die häufigsten Nebenwirkungen sind Reaktionen an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen, Bluthochdruck und Juckreiz.

Das CHMP sieht die Indikationen des Präparates in der routinemäßigen Prophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 35 kg, mit:

• schwere Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1%) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, oder
• schwere Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel, FIX < 1%) ohne Faktor-IX-Hemmkörper.

Marstacimab sollte von in der Behandlung der Hämophilie erfahrenen Ärzten verschrieben und überwacht werden. Die Behandlung sollte in blutungsfreiem Zustand begonnen werden.