Trotz möglicher Nebenwirkungen und variablen Therapieansprechens und Langzeitremissionen von gerade einmal 20 % gelten Glukokortikoide (GC) in Monotherapie seit Jahrzehnten als Erstlinien­thera­peutika bei Immunthrombozytopenie (ITP). Bei der seltenen Erkrankung – jährlich erkranken etwa 2,9 von 100 000 Erwachsenen daran – kommt es durch antikörper- und zellvermittelte Autoimmunität zu einem Verlust und einer verminderten Bildung von Thrombozyten. Die Folgen: Hämatombildung und Blutungsgefahr. Bei schweren oder therapierefraktären Verläufen werden mitunter Krankenhausaufenthalte und teure Rescue-Therapien nötig. Hinzukommen mögliche Komplikationen einer ­GC-­­Langzeittherapie.

In einer offenen, randomisiert-kontrollierten Multicenterstudie mit 120 ITP-Patienten haben britische Wissenschaftler daher untersucht, inwieweit durch Hinzufügen des noch vergleichsweise kostengünstigen Immunsuppressivums Mycophenolatmofetil (MMF) das Versagen einer Glukokortikoid-Therapie verhindert werden kann. MMF wirkt gegen autoreaktive T- und B-Zellen.

Die Teilnehmer waren zu 52,4 % Männer, im Mittel 54 Jahre alt und hatten durchschnittlich Thrombozytenzahlen von 70 000/µl. Nach Behandlungs­beginn wurden sie bis zu zwei Jahre lang nach­beobachtet. Im Vergleich zur Gruppe mit Standard-GC-Mono­therapie hatten die kombiniert mit Glukokortikoid plus Mycophenolatmofetil Behandelten nicht nur mit 22 % versus 44 % signifikant seltener ein Therapieversagen, sondern zudem mit einem Anstieg der Plättchen auf über 100 000/µl bei 91,5 % gegenüber 63,9 % auch ein besseres Ansprechen. Im Hinblick auf Blutungen, Rescue-Therapien und Sicherheit ergaben sich ­keine Unterschiede. Auch spezifische MMF-Nebenwirkungen wie Diarrhoen oder Infektionen waren unter der Kombination nicht signifikant häufiger als unter GC allein. Neutropenien wurden bei vier Patienten unter GC-Monotherapie, aber bei niemandem aus der kombiniert behandelten Gruppe beobachtet. Allerdings berichteten die Patienten aus der MMF+GC-Gruppe hinsichtlich Lebensqualität und Fatigue über schlechtere Ergebnisse.

Da das GC-Ansprechen in dieser im Vergleich zu älteren Studien recht gut war – 56 % der Patienten aus der GC-Monotherapie-Gruppe benötigten im Mittel über 18 Monate keinerlei Zweitlinientherapie –, sehen die Autoren bis auf Weiteres mögliche Indikationen für die primäre Kombination vor allem bei Menschen, bei denen Laborwerte und Klinik ein ­GC-Versagen erwarten lassen.