In der randomisierten, kontrollierten, doppelt verblindeten klinischen Studie erhielten 67 Personen Rituximab (1.000 mg i. v. an Tag 1, 15, 168 und 182) und 68 Personen Mycophenolat-Mofetil (MMF; 2g/Tag oral) sowie zusätzlich orale Glukokortikoide nach festem und in beiden Gruppen identischem Schema. Um die Studie verblindet durchführen zu können, erhielten die Teilnehmer der Rituximab-Gruppe zusätzlich zweimal täglich ein orales Placebo, die der MMF-Gruppe Kochsalzlösung i. v. an den vier Infusionstagen der Rituximab-Gruppe.

Primärer Endpunkt war eine komplette Remission im Sinne eines vollständigen Abheilens der bestehenden Läsionen ohne Auftreten neuer aktiver Läsionen in Woche 52, gemessen als PDAI (Pemphigus Disease Area Index) von 0 (Skala von 0 bis 250) ohne Glukokortikoidbedarf über mindestens 16 Wochen. Als sekundäre Endpunkte wurden die kumulative Glukokortikoid-Dosis, die Anzahl an Krankheitsschüben und Änderungen im DLQI (Dermatology Life Quality Index) erhoben. Die Auswertung erfolgte an einer modifizierten Intention-to-Treat-Population (Rituximab-Gruppe: n=2; MMF-Gruppe: n=63). Der mediane PDAI-Score zur Baseline lag in der Rituximab-Gruppe bei 22,7; in der MMF-Gruppe bei 18,3. Rituximab gegenüber Mycophenolat-Mofetil in allen Endpunkten überlegen.

Den primären Endpunkt „komplette Remission“ in Woche 52 erreichten 40% in der Rituximab-Gruppe und 10% in der MMF-Gruppe (Differenz: 31 Prozentpunkte; 95%-KI [95%-Konfidenzintervall] 15–45; p      < 0,001). Auch bei den sekundären Endpunkten schnitten die mit Rituximab Behandelten durchweg besser ab: Die kumulative Glukokortikoid-Dosis lag bei ihnen bei 3.545 mg vs. 5.140 mg bei den mit MMF Behandelten (Differenz: -1.595 mg; 95%-KI -2.838 bis -353; p < 0,001) und es traten sechs Krankheitsschübe im Studienzeitraum vs. 44 bei den mit MMF Therapierten auf (adjustierte Rate 0,12; 95%-KI 0,05–0,29; p < 0,001). Der DLQI-Score verbesserte sich um -8,87 Punkte unter Rituximab und -6,00 Punkte unter MMF (Differenz: -2,87 Punkte; 95%-KI -4,58 bis -1,17; p=0,001). Allerdings traten unter Rituximab mit 22% mehr unerwünschte Ereignisse (z. B. Pneumonie, Zellulitis und Pyelonephritis) als unter MMF mit 15% auf – was allerdings nicht zum vorzeitigen Studienabbruch führte.  

Die Therapie mit Rituximab zeigte sich also ins­gesamt der Behandlung mit MMF überlegen. „Weitere Studien sind erforderlich, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Rituximab und Mycophenolat-Mofetil für eine Behandlungsdauer über 52 Wochen hinaus zu vergleichen“, so das Resümee der ­Studienautoren.