Das HAE ist gekennzeichnet durch wiederkehrende und unvorhersehbare Schübe lokal begrenzter Haut- und Schleimhautödeme. Die Dauer der Attacken kann bis zu 5 Tagen betragen. Häufig betroffen sind Hals und Gesicht, Kehlkopf, Unterleib, Genitalien, Hände und Füße. Schwere Attacken können auch im Magen-Darm-Bereich auftreten und mit kolikartigen Schmerzen, Übelkeit und Erbrechen einhergehen.

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Vollständige Krankheitskontrolle

Frequenz und Schweregrad der HAE-Attacken können ganz unterschiedlich ausgeprägt sein. Lebensbedrohlich kann der Verlauf werden, wenn es z. B. zu Schwellungen im Rachenbereich kommt. Die unvorhersehbaren Attacken bedeuten eine gravierende Belastung und können den beruflichen sowie sozialen Alltag erheblich beeinträchtigen, betonte Prof. Dr. med. ­Petra Staubach-Renz (Mainz). Oft werde das HAE fehl- oder verspätet diagnostiziert. Es sei daher wichtig, an ein HAE zu denken und eine entsprechende diagnostische Abklärung in die Wege zu leiten.

Die Therapie verfolge das Ziel, das HAE vollständig zu kontrollieren und die Lebensqualität der Betroffenen zu normalisieren, so Staubach-Renz. Mit einer On-­Demand-Behandlung gelinge dies oft nicht, in vielen Fällen sei eine effektive Langzeitprophylaxe nötig.

Innovative Langzeitprophylaxe

Eine innovative Behandlungsoption ist der vollständig humane monoklonale FXIIa-Antikörper Garadacimab, der zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken beim HAE bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen ist. Das Medikament zeige einen raschen Wirkeintritt, sei sicher und müsse nach einer Aufsättigungsdosis nur einmal im Monat verabreicht werden, meinte Staubach-Renz. Die ­Anwendung mit einem Pen sei einfach und von den Betroffenen selbst gut durchführbar.

Die Datenlage zu Garadacimab sei beeindruckend, berichtete Prof. Dr. med. Markus Magerl (Berlin). In der Zulassungsstudie konnte eine Reduktion der durchschnittlichen monatlichen HAE-Attackenrate um 87 % auf 0,27 unter Garadacimab (vs. 2,01 unter Placebo) erzielt werden. Die mediane HAE-Attacken­anzahl pro Monat sank in der Garadacimab-Gruppe um 100 % auf 0 (vs. 1,35 unter Placebo). Von den mit Verum Behandelten blieben 62 % über den gesamten Studienzeitraum von 182 Tagen attackenfrei, aber niemand in der Placebo-Gruppe. Der Schutz vor HAE-Attacken setze schnell ein, so Magerl: Bereits ab der ersten Woche reduzierte sich die durchschnittliche Anzahl der HAE-Attacken um 96 % auf 0,11 vs. 3,07 bei Studienbeginn. Dabei zeichne sich Garadacimab durch ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aus, berichtete der Experte.

In der Langzeitanwendung bestätigten sich die positiven Ergebnisse. Entsprechend der guten Wirksamkeit komme es auch zu einer erheblichen Verbesserung der Lebensqualität, die weit über den minimalen, klinisch bedeutsamen Bereich hinausgehe.