Anlässlich der Zulassung von Zilucoplan und Rozanolixizumab plädierte Prof. Dr. med. Andreas Meisel (Berlin) dafür, von generalisierter Myasthenia gravis (gMG) Betroffenen möglichst zeitnah den Zugang zu neuen Therapieoptionen zu verschaffen. Mit einer Prävalenz von etwa 300 Fällen pro 1 Million Menschen wären weltweit deutlich mehr Personen von gMG betroffen, als bisher vermutet, betonte Meisel. Als Herausforderungen nannte er u. a. die Heterogenität der Erkrankung, unzureichend medikamentös eingestellte Erkrankte ­sowie therapeutische Optionen mit sehr hoher Wirklatenz. Der Wirkstoff Zilucoplan (Injektionslösung in einer Fertigspritze mit 16,6 mg, 23 mg oder 32,4 mg) ist ein Peptid-Inhibitor der Komplementkomponente 5 (C5-Inhibitor), der bei Erwachsenen, die Anti-Acetylcholinrezeptor(AChR)-Antikörper-positiv sind, als Add-on eine Option ­darstellt.

In der Phase-III-Studie RAISE wurden Wirksamkeit und Verträglichkeit von Zilucoplan bei 174 AChR-positiven gMG-Patientinnen und -Patienten mit unterschiedlichen Schweregraden im Vergleich zu Placebo untersucht, berichtete Prof. Dr. med. Christiane Schneider-Gold (Bochum). In der ­Verum-Gruppe wurde eine signifikant stärkere Verringerung des MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living)-Scores vom Ausgangswert bis Woche 12 im Vergleich zur Placebo-Gruppe beobachtet (p = 0,0004). Kennzeichnend für Zilucoplan war ein schneller Wirkeintritt innerhalb einer Woche, der auch mit einer relevanten Reduktion von Fatigue einherging, schilderte Schneider-Gold. Die häufigsten Nebenwirkungen ­betrafen Injektionsreaktionen auf der Haut (z. B. Blutergüsse) mit 16 % versus 9 % in der Placebo-Gruppe sowie Kopfschmerzen und Diarrhö.

Erste Zwischenanalysen aus der derzeit laufenden, offenen Verlängerungsphase (Studie RAISE-XT) zeigen auf, dass die vormalige Placebo-Gruppe nun ebenfalls schnell und deutlich auf Zilucoplan ansprach. Dies zeigten stabile Verbesserungen bezüglich des MG-ADL- und des QMG-Scores (QMG, Quantitative Myasthenia Gravis) bis Woche 60.

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Positive Daten auch für Rozanolixizumab

Meisel ergänzte Studiendaten zu Rozanolixizumab aus der Studie MycarinG. Dieser Wirkstoff kommt als Add-on bei gMG-Betroffenen, die AChR- oder Anti-Muskelspezifische-Tyrosinkinase(MuSK)-Antikörper-positiv sind, in Betracht. Rozanolixizumab ist ein humanisierter monoklonaler IgG4-Antikörper, der die Serum-IgG-Konzentration senkt, indem er die Bindung von IgG an den neonatalen Fc-Rezeptor hemmt. Über eine subkutane Infusion mittels Pumpe wird Rozanolixizumab (140 mg/ml Injektionslösung) wöchentlich über 6 Wochen hinweg verabreicht. Ein neuer Behandlungszyklus beginnt, wenn Behandelte nach Abklingen der Wirkung wieder Symptome entwickeln. Der MG-ADL-Score wurde nach 43 Tagen in beiden untersuchten Dosierungen (7 mg/kg und 10 mg/kg) im Vergleich zu Baseline und zu Placebo signifikant stärker reduziert ­(jeweils p < 0,0001). Zum Nebenwirkungsprofil von Rozanolixizumab zählen u. a. Kopfschmerzen, Diarrhö und Fieber. Nach Auffassung von ­Meisel ist Rozanolixizumab ein sicheres Medikament mit guter Wirkung, das einen relevanten Unterschied für Behandelte macht.