Hereditäres Angioödem

„Viele Patienten warten bereits darauf. Und für alle Patienten, die sich beim Spritzen unwohl oder ängstlich fühlen, ist es eine wahre Bereicherung. Denn bis jetzt standen Patienten bei der Vorbeugung von Attacken nur intravenöse oder subkutane Therapien zur Verfügung“, sagte Lucia Schauf, erste Vorsitzende der HAE-Patientenvereinigung e. V. Die Europäische Kommission (EC) hat den Wirkstoff Berotralstat, der einmal täglich oral eingenommen wird, zur routinemäßigen Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren zugelassen. Berotralstat beugt HAE-Attacken vor, indem die Akti­vität des Plasma-Kallikreins gesenkt wird. Die EU-Zulassung ist gültig für alle Mitgliedsstaaten der Europäischen Union sowie Island, Norwegen und Liechtenstein.

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Berotralstat: Zulassungs- und Langzeitstudie

Die klinische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-III-Parallelgruppen-Zulassungsstudie APeX-2 stützt sich auf Daten der offenen Langzeitstudie APeX-S. Ziel der Zulassungsstudie war es, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Berotralstat bei Patienten mit HAE über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum zu untersuchen. Insgesamt wurden 121 Probanden randomisiert. Die Probanden erhielten einmal täglich Berotralstat in einer Dosis von 110 mg oder 150 mg oder Placebo. Teilnahmeberechtigt waren Patienten im Alter von 12 Jahren oder älter mit HAE aufgrund eines C1-Inhi­bitor-Mangels und mindestens zwei vom Prüfarzt bestätigten HAE-Attacken in den ersten 56 Tagen einer prospektiven Run-in-Periode. Die Ergebnisse zeigen, dass die Berotralstat-Therapie die Anzahl der HAE-­Attacken nach 24 Wochen signifikant reduzierte [1]. Diese Reduktion wurde auch über 48 Wochen ­aufrechterhalten. Die Daten von APeX-2 zeigten zudem, dass Patienten, die einmal täglich 150 mg Berotralstat oral ein­nahmen, über eine Verbesserung der Lebensqualität und der allgemeinen Patientenzufriedenheit sowie über eine signifikante Verringerung des monatlichen Verbrauchs von Bedarfsmedikation berichteten [1,2]. In der offenen Langzeitstudie APeX-S hatten die Patienten, die eine 48-wöchige Therapie mit 150 mg ­Be­rotralstat abschlossen, eine mittlere Attackenrate von 0,8 Attacken pro Monat im Monat 12 [3]. Bei HAE-­Patienten, die eine 48-wöchige Behandlung mit 150 mg Berotralstat abschlossen, sank die Zahl der HAE-Attacken von durchschnittlich 2,9 Attacken pro Monat bei Studienbeginn auf durchschnittlich 1,0 Attacken pro Monat nach 48 Therapiewochen [4]. Sowohl in der APeX-2- als auch in der APeX-S-Studie erwies sich Berotralstat als sicher und insgesamt gut verträglich [1,5]. „HAE-Behandler werden sehr erfreut sein, diese neue Option mit ihren ­Patienten erörtern zu können“, sagte Dr. med. Emel Aygören-Pürsün, ­Leiterin des HAE-Kompetenzzentrums am Universitätsklinikum ­Frankfurt/Main. Red.